植入式心脏泵为等待心脏移植的儿童带来希望

一种小型植入式心脏泵可以帮助儿童在家中而不是在医院等待心脏移植，该心脏泵在第一阶段临床试验中显示出良好的效果。

这种新型心室辅助治疗装置（VAT）通过手术植入心脏，增强心力衰竭患者的泵血功能，从而为寻找心脏捐赠者争取时间。这种新型泵或将填补儿科心脏移植治疗领域的一个重要空白。

一项研究评估了七名接受新型泵以支持衰弱心脏的儿童的心脏功能，其中六名最终接受了心脏移植，一名儿童的心脏恢复正常，无需进行心脏移植。该研究结果发表在《心肺移植杂志》上。该研究由斯坦福医学院牵头，美国多家医疗中心参与。

如果一项更大规模的研究证实了该装置的初步结果，那么等待心脏移植的儿童及其家人可能会更加轻松。这款名为“Jarvik 2015心室辅助装置”的新泵比AA电池略大，可植入体重低至18磅（约7公斤）的儿童体内。植入泵后，儿童在等待心脏移植期间可以进行许多正常活动。

相比之下，目前唯一可用于支持心力衰竭患儿的心室辅助装置——一种名为“柏林之心”的泵——并非植入式装置；它的大小大约相当于一个大号手提箱。根据型号不同，它的重量在60磅到200磅之间，通过两根几乎和花园水管一样粗的套管连接到孩子身上。

柏林心脏中心的中风风险也相当高，大多数情况下需要住院治疗，这意味着患儿往往要在医院里等待数月才能获得捐赠的心脏。因此，等待心脏移植的儿童的负担远高于那些安装心脏泵的成年人，后者通常以类似的诊断结果出院。

“虽然我们非常感谢柏林心脏这个救命的设备，但成人心室辅助装置每十年都会改进，而在儿科我们仍在使用 20 世纪 60 年代的技术，”该研究的主要作者、斯坦福医学院儿科心脏病专家和儿科教授克里斯托弗·阿尔蒙德博士说。

阿尔蒙德指出，植入式心室辅助装置已在成人群体中普及40多年。这些装置不仅适合植入患者胸腔，而且比柏林心脏等外部装置更安全、更易于使用。患者可以居家生活、上班上学，以及散步和骑自行车。

阿尔蒙德指出，儿科技术的落后对于其他旨在帮助儿童心脏病的设备以及整个儿科领域来说都是一个问题。“儿童和成人可用的医疗技术存在巨大差距，这是一个重要的公共卫生问题，市场正在努力解决，因为像心力衰竭这样的疾病在儿童中很少见，”他说。

该研究的资深作者是亚特兰大儿童保健中心心脏病学主任威廉·马尔博士。

需要心脏移植的儿童数量远少于成人，这导致医疗公司缺乏动力开发儿童专用微型泵。然而，缺乏儿童专用小型心室辅助装置给医疗系统带来了巨大压力，因为被分配到柏林心脏中心的儿童需要支付高昂的医疗费用，并且可能占用心血管专科病房数月的病床，这可能会减少其他患者可用的病床。

初步成果令人鼓舞

2015年Jarvik心室辅助装置试验纳入了7名患有收缩性心力衰竭的儿童。这种疾病会影响心脏最大的泵血腔——左心室，它将血液从心脏泵送到身体的其他部位。其中6名儿童的收缩性心力衰竭是由一种名为扩张型心肌病的疾病引起的，这种疾病会导致心肌扩张、衰弱，无法正常泵血。还有一名儿童的心脏因狼疮（一种自身免疫性疾病）导致完全性心脏传导阻滞（心脏电功能衰竭）而衰弱。所有参与试验的儿童都在等待心脏移植的名单上。

每个孩子都通过手术将一个Jarvik 2015装置植入左心室，即心脏最大的泵腔。同时，每个孩子都服用了预防血栓和降低中风风险的药物。植入泵时，这些孩子的年龄在8个月至7岁之间，体重在18磅至44磅之间。该泵可用于体重不超过66磅的儿童。

如果这种新型泵获得医疗监管机构的批准，医生估计全球每年将有大约 200 至 400 名儿童可以使用它。

该试验评估了该泵是否能够支持患者至少30天，而不会停止工作或导致严重中风。研究人员还收集了初步的安全性和有效性数据，以帮助他们设计更大规模的关键试验，以获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

虽然该泵最初的设计目的是让儿童在家等待心脏移植，但由于他们参与了一项临床试验，因此参与者仍需留在医院接受观察，直到接受心脏移植或康复。研究人员监测了参与者的血压（这是他们患血栓和中风风险的指标）；测量了血红蛋白水平，以观察泵是否正在破坏红细胞；并监测了患者是否出现其他并发症。

儿童使用该泵的平均时间为149天。六名儿童接受了心脏移植，一名儿童康复。

几名儿童在使用新泵时出现了并发症。一名心脏康复的儿童在心脏恢复到足以与泵竞争时，因血栓而发生了缺血性中风。移除泵后，该儿童继续康复，并在一年后存活下来。另一名患者右侧心脏衰竭，在等待移植期间换用了柏林心脏泵。

对于大多数患者来说，并发症是可以控制的，并且通常与医生在儿童连接到柏林心脏泵时的预期情况一致。

生活质量问卷调查显示，大多数儿童并未受到该设备的困扰，没有感到疼痛，并且能够参与大多数游戏活动。一个家庭报告说，他们使用吸乳器的孩子比之前使用柏林心脏吸乳器支持的哥哥活动能力更强。

计划开展更大规模试验 美国国立卫生研究院 (NIH) 已拨款资助一项扩大试验，该试验将使研究人员能够进一步测试新型泵的有效性，并收集数据提交给 FDA 审批。该研究的下一阶段现已启动；研究人员计划在 2024 年底前招募首位患者。研究团队计划在美国 14 家医疗中心和欧洲两家医疗中心招募 22 名参与者。

“我们很高兴开始下一阶段的研究，”阿尔蒙德说。“我们克服了许多挑战才走到今天这一步，令人兴奋的是，对于那些需要泵作为移植桥梁的终末期心力衰竭儿童来说，或许会有更好的治疗选择。”