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人类对 CRISPR 免疫

,醫學編輯
最近審查:02.07.2025
已發表: 2018-05-02 09:00

或许大多数读者都知道CRISPR基因组编辑器的存在,围绕它的科学讨论已经持续了很长时间,并取得了各种发现。然而,正如斯坦福大学的专家所言,有些人能够对基因插入DNA产生免疫力,这使得这项技术的使用变得不切实际。

斯坦福大学的科学家在研究中获得了一项意外发现:大多数人类对CRISPR基因编辑技术具有免疫保护。
专家们分析了20多名新生儿和12名中年志愿者的血液。分析考虑了Cas9蛋白抗体的含量——Cas9蛋白是用于修改和切割DNA螺旋的蛋白。专家们发现,超过65%的受试者体内的T细胞能够抵御Cas9的影响。

专家们的发现表明,与移除突变相关的基因治疗不会产生成功的结果,因此不适用于人类。这种免疫保护机制将阻碍使用CRISPR技术的可能性,而CRISPR技术本应有助于治疗严重疾病。“此外,免疫力可能会引发人体严重中毒,”马修·波特斯博士说道。

关键在于,在CRISPR相关研究中广泛使用的Cas9蛋白,是从两种微生物——金黄色葡萄球菌化脓性链球菌——中提取的。这些细菌会系统性地进入人体,因此人体免疫系统“一眼就能认出它们”。

然而,这个问题是有解决办法的。科学家们很可能会开始开发更多先进技术,利用那些不在人体“常客”名单上的微生物。例如,可以利用生活在深海热液喷口的微生物。或者,体外基因编辑细胞结构的技术也可能取得成功。

科学家们最近已经使用了“基因刀”——CRISPR技术。专家们的任务是治愈亨特综合征患者——这是一种复杂但罕见的遗传性疾病。患者被注射了数十亿份复制的矫正基因,并结合一种特殊的“工具包”来切割DNA螺旋。进一步的实验正在计划中,将有更多患者参与其中——据推测,这些患者可能患有其他严重疾病。例如,他们可能成为苯丙酮尿症或乙型血友病等疾病的患者。
该研究的进展和结果发表在bioRxiv以及《麻省理工学院技术评论》上。

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