基因疗法将用于治疗血癌

美国食品药品监督管理局发布了关于使用基因疗法治疗白血病的建议。

该疗法包括改变患者的遗传细胞密码。

体内经过基因改造的淋巴细胞被用作“活体药物”，因为它们可以指挥免疫系统对抗白血病，通常会带来长期稳定的缓解期。

专家们只能等待专家的积极回应。据推测，如果事态按计划发展，今年将使用基因疗法。

这项新方法将由诺华制药公司展示，它是由宾夕法尼亚大学的科学家开发的。

基因疗法将用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病患者。科学家们相信，这种疗法对多发性骨髓瘤、某些侵袭性癌性脑瘤以及其他肿瘤患者也同样适用。

该疗法的本质是对患者的T淋巴细胞进行基因改造，使其对抗恶性细胞。一种基于HIV的中和病毒被用来干扰淋巴细胞DNA。病毒将目标基因转移到细胞结构中，而不会引发疾病。

经过改造的T淋巴细胞随后被派去寻找并摧毁癌细胞。它们能够通过CD19标记检测到癌细胞。

当然，以上描述都只是理论上的。实际操作起来，一切看起来都更简单。只需从患者静脉抽取少量血液，冷冻后送去转化。然后，对细胞进行转化，并将血液回输回患者静脉。实验表明，即使单次注射，这种疗法也能带来稳定的长期缓解。一些患者甚至完全康复。

参与这项新疗法临床试验的白血病患者年龄从3岁到25岁不等。实验前，他们的身体要么对化疗没有反应，要么病情反复加重。

首批阳性结果之一记录在一名六岁女孩身上。早在2012年，她就接受了基因治疗，并最终完全康复。多年过去了，她的检查结果仍然良好。

据作者介绍，他们在过去几年中不断改进这种方法，从而最大限度地降低了副作用的风险：此前，注射后可能会出现发烧、肺充血和低血压等症状。

这项新的试验于两年前进行，共涉及63名患者。结果显示，其中52人病情完全消失。不幸的是，11人未能挽救生命。科学家计划对存活和治愈的患者进行为期15年的观察。

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