药物

一种用于治疗1型或3型戈谢病的药物。无论是否存在神经病变表现，它都可用于长期酶替代疗法。

適應症 药物

在可能作为开药依据的疾病的主要症状中，应强调以下几点：

1. 贫血（缺铁性贫血除外）。
2. 骨骼疾病（伴有维生素D缺乏的疾病除外）。
3. 血小板减少症。
4. 脾肿大或肝肿大。

發布表單

该产品以冻干粉形式提供，可用于制备两种输液溶液（200 单位和 400 单位）。该药物可在药房以 20 毫升小瓶购买。该药物含有活性成分伊米苷酶 200（400）单位。这是一种改良形式的葡萄糖脑苷脂酶，采用重组 DNA 技术从中国仓鼠卵巢中提取。

藥效學

神经酰胺和葡萄糖由伊米苷酶催化，通过膜脂质的正常降解，水解葡萄糖脑苷脂。葡萄糖脑苷脂主要通过细胞造血代谢形成。戈谢病患者的β-葡萄糖脑苷脂酶活性缺陷。因此，葡萄糖脑苷脂脂质会在组织巨噬细胞中积聚。这些巨噬细胞被称为“戈谢细胞”，并且可能因这种脂质而完全超负荷。

戈谢氏细胞通常存在于骨髓、肝脏、肠道、脾脏、肾脏，甚至肺部。专家认为该病的继发性表现是贫血和血小板减少，这会导致严重的肝脾肿大。戈谢氏病最严重的并发症可能是骨骼发育并发症（骨坏死、骨重塑失败、骨质减少）。

藥代動力學

静脉输注四剂该药物后，患者在一小时内即可达到稳定的酶活性。输注后10分钟内，血浆中的酶活性开始下降。一些专家认为，输注时间和药物剂量不会影响指标，但目前临床研究仅针对少数患者进行。

劑量和管理

戈谢病涉及多系统且病情异质，因此正确的剂量只能由主治医生在检查患者后确定。药物通过滴管静脉滴注，持续1至2小时。给药速度不应超过1单位/公斤体重/分钟。前两周，剂量为60单位/公斤体重。此剂量一次性给药。如果没有检测到药物过敏反应，则应继续治疗。药物通常每两周给药一次，但剂量逐渐增加。

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在懷孕期間使用 药物

目前，尚无足够信息表明 Cerezyme 究竟如何影响孕妇健康和胎儿发育。因此，不建议在孕期使用 Cerezyme 进行治疗。只有在极其必要的情况下，主治医生才可开具 Cerezyme 处方。

禁忌

1. 对产品活性成分不耐受。
2. 对该药物过敏。

副作用 药物

1. 呕吐。
2. 腹泻。
3. 恶心。
4. 头晕。
5. 头痛。
6. 皮疹。
7. 血管性水肿。
8. 全身瘙痒。
9. 支气管痉挛。
10. 呼吸困难。
11. 注射部位不适。
12. 体温升高。

過量

目前尚未有药物过量案例的报道。

與其他藥物的相互作用

尚未进行药物相互作用研究。

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儲存條件

该药物必须存放在阴凉处，最好放在冰箱中，温度为+2至-8度。

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保質期

保质期为2年。请勿在此日期之后使用。