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科学家可能已研制出一种能阻止疾病发展的药物
最近審查：01.07.2025
据 MedicalXpress 报道，加州大学洛杉矶分校神经病学教授杰夫·布朗斯坦和他的同事发明了一种新化合物，它可以充当“分子镊子”，抓住特定位置的 α-突触核蛋白分子，防止它们粘在一起。
突触核蛋白被认为是引发帕金森病的因素之一：在帕金森病发作期间，其结构被破坏，变得无定形和无序，导致蛋白质聚集体的形成，以及中枢神经系统神经元的死亡。
加州科学家发明的分子钳不仅可以阻止α-突触核蛋白聚集体的形成，还能抑制这种蛋白质的毒性并破坏现有的聚集体，同时不会影响正常的大脑功能。
分子钳是一种非环状分子，两端（两个“臂”）可以通过非共价键抓住其他分子。α-突触核蛋白的分子钳名为CLR01，形状类似字母“C”，其化学结构使其能够在赖氨酸所在的位置“抓住”蛋白质链。赖氨酸存在于大多数蛋白质中。
CLR01 的效果已在细胞培养和体内实验中进行了测试，实验中使用了转基因观赏鱼斑马鱼，斑马鱼是帕金森病的模型。斑马鱼之所以被用作实验室模型，是因为它们易于基因操作，而且透明，这使得生物实验可视化。
模拟水族馆鱼携带绿色荧光蛋白标记的α-突触核蛋白，这使得研究人员能够追踪分子钳CLR01作用下蛋白质聚集体的状态。在这些实验中，以及在细胞培养中，也观察到了同样的效果。CLR01阻止了α-突触核蛋白聚集体的形成，阻止了蛋白质聚集体毒性作用导致的神经元死亡，并破坏了现有的聚集体。
这些结果激发了科学家们再次利用分子钳进行实验：他们目前正在研究 CLR01 在帕金森病小鼠模型中的作用，并希望这些研究最终能够进行人体试验。
目前，对帕金森病患者仅采取对症治疗，尚无药物可以阻止病情进展。
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