临床医生报告说，该药物在一名血栓性血小板减少性紫癜患者身上的首次试验取得了成功

马萨诸塞州总医院的一组研究人员使用一种新药挽救了一名免疫性血栓性血小板减少性紫癜(iTTP) 患者的生命，这是一种罕见的疾病，其特征是小血管中血栓不受控制地形成。

研究团队在《新英格兰医学杂志》上描述了该药物用于治疗iTTP的首例临床病例。

“这种药物是 iTTP 中缺失酶的基因改造版本，我们发现它能够逆转病情极其严重的患者的病情进展，”主要作者、麻省总医院血液学和输血服务部研究员、哈佛医学院医学副教授 Pavan K. Bendapudi 医学博士说。

ITTP 是由自身免疫攻击 ADAMTS13 酶引起的，该酶负责分解参与血液凝固的大型蛋白质。这种危及生命的血液疾病的主要治疗方法是血浆置换术，它可以清除有害的自身抗体并提供额外的 ADAMTS13。

血浆置换在大多数患者中都能引发临床反应，但最多只能恢复约一半的正常ADAMTS13活性。相比之下，重组人ADAMTS13（rADAMTS13）有可能大幅提高ADAMTS13的输送量。

RADAMTS13 最近被批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜患者，这种疾病发生在出生时完全丧失 ADAMTS13 基因的患者身上。

鉴于存在抑制性抗 ADAMTS13 自身抗体，rADAMTS13 是否对 iTTP 有效仍存在疑问，但 Bendapudi 及其同事已获得美国食品药品监督管理局的批准，根据同情用药方案，对患有难治性 iTTP 的垂死患者使用制造商提供的 rADAMTS13。

Bendapudi 表示：“我们发现 rADAMTS13 迅速逆转了该患者的病情，尽管目前人们认为针对 ADAMTS13 的抑制性自身抗体会使该药物在这种情况下失效。”

“我们是美国第一批使用 rADAMTS13 治疗 iTTP 的医生，在这个案例中，它帮助挽救了一位年轻母亲的生命。”

Bendapudi 指出，rADAMTS13 输注可抑制患者的抑制性自身抗体，并逆转 iTTP 的血栓形成作用。这种效果在 rADAMTS13 输注后几乎立即观察到，而此前每日血浆置换未能诱导缓解。

“我相信 rADAMTS13 有潜力取代目前急性 iTTP 的标准治疗方案。我们需要更大规模、设计更完善的试验来评估这种可能性，”Bendapudi 说道。

RADAMTS13 在 iTTP 中的随机 IIb 期临床试验已经启动。