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戈谢病 - 治疗

該文的醫學專家

肝病专家

阿列克謝·克雷文科，醫學編輯
最近審查：06.07.2025

此前，戈谢病尚无特效治疗方法。然而，近期已证实静脉注射修饰的胎盘葡萄糖脑苷脂酶（该酶经配体修饰，可被巨噬细胞上的甘露糖卵磷脂选择性捕获）具有临床疗效。该疗法可显著缩小脾脏和肝脏体积，并改善血液学参数。相比以往，该疗法仅需较小剂量即可达到临床疗效，从而降低了治疗成本。

对于脾脏过大，以及某些血小板减少症或获得性溶血性贫血的患者，需要进行脾切除术。脾脏完全切除会导致更具侵袭性的骨病变，并增加恶性肿瘤的风险。未来，成功的酶替代疗法将消除对外科手术的需求。

对于失代偿性肝硬化，需要进行肝移植。肝移植并不能消除代谢缺陷，需要长期观察以评估肝脏脂质重新蓄积的程度。骨髓移植也可进行，但其风险明显高于酶替代疗法。

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