如何治疗儿童软组织肉瘤？

儿童和成人肿瘤的治疗策略有所不同，这是由以下几个因素造成的：

• 由于解剖和功能特点，对儿童进行器官保留手术具有很大的技术难度；
• 对幼儿使用放射疗法可能会导致严重的并发症（例如，破坏单个器官和整个身体的生长），比成年人更为明显；
• 在儿童肿瘤学中，已经开发出更严格的高剂量化疗方案，包括多组分方案（由于耐受性较差，在成人中进行此类化疗治疗通常是不可能的）；
• 由于儿童的预期寿命可能比成年人更长，因此对儿童进行各种治疗的长期效果具有更重要的社会意义。

列出的差异决定了需要仔细选择治疗策略，同时考虑到孩子的个体特征和延迟并发症的潜在风险。

由于非横纹肌肉瘤类软组织肿瘤较为罕见，此类肿瘤的治疗应在多中心研究框架内进行，以获得可靠的结果，并在此基础上优化治疗方法。此类肿瘤的治疗需要不同领域的专家参与：外科医生、化疗医生、放射科医生。由于某些病例需要进行毁容性手术，建议尽早让骨科医生、康复专家和心理学家参与到治疗过程中，因为他们将在很大程度上决定患者未来的生活质量。

在手术治疗阶段，需要确定在健康组织内完全切除肿瘤的可能性。这是极其重要的预后因素。无残留肿瘤意味着预后良好。如果仍有残留肿瘤，则需要考虑是否需要再次进行根治性手术，以及是否可能再次进行根治性手术。

化疗在软组织肉瘤中的作用尚不明确。关于化疗，通常将肿瘤分为敏感（PMC样）、中度敏感和不敏感。许多现代软组织肉瘤（CWS、SIOP）的治疗方案均基于此分类。对化疗敏感的肿瘤包括横纹肌肉瘤、骨外尤文氏肉瘤、外周神经外胚层肿瘤和滑膜肉瘤。中度敏感的肿瘤包括恶性纤维细胞组织细胞瘤、平滑肌肉瘤、恶性血管肿瘤、软组织肺泡肉瘤和脂肪肉瘤。纤维肉瘤（先天性除外）和神经纤维肉瘤（恶性神经鞘瘤）对化疗不敏感。

除横纹肌肉瘤和滑膜肉瘤外，大型前瞻性研究并未表明对软组织肉瘤患儿进行辅助化疗可以改善预后（总体生存率和无事件生存率）。

长期以来，软组织肉瘤治疗的基本药物一直是长春新碱、放线菌素D、环磷酰胺和阿霉素（VACA方案）。多项研究表明，异环磷酰胺的疗效优于环磷酰胺。由于迄今为止的治疗效果不理想，肿瘤切除不彻底，因此人们正在探索新的药物、更有效的联合用药方案和化疗方案。

放射治疗在软组织肉瘤治疗中的作用是确保局部肿瘤控制。不同方案的放射剂量从32到60 Gy不等。一些研究人员表示，手术和放射治疗相结合可使80%的患者获得充分的局部控制。一些诊所正在积极引入替代性的放射治疗方法——近距离放射治疗和术中电子束照射。术前肿瘤放疗在成人患者中已显示出良好的疗效，但在儿童肿瘤科中应用较少。

如果出现局部复发，则应尝试切除肿瘤。新辅助化疗对此类病例有效，包括患有纤维肉瘤和血管外皮细胞瘤的幼儿。在所有软组织肉瘤中，这些肿瘤以及皮肤纤维肉瘤和恶性纤维细胞组织细胞瘤的侵袭性较低，很少发生转移。通常可以通过手术切除治愈。

当软组织肺泡肉瘤未完全切除时，化疗是无效的。

促纤维增生性小圆细胞肿瘤是一种组织来源不明的肿瘤，通常位于腹腔和小骨盆内，因此难以完全切除。对于此类肿瘤，治疗策略基于手术、放疗和化疗的综合应用。

透明细胞软组织肉瘤的治疗主要为手术，残留肿瘤可酌情进行放射治疗。化疗在本例中已被证明无效。

对于高度恶性的肿瘤，例如血管肉瘤和淋巴管肉瘤，其预后取决于能否完全切除。有报道称，紫杉醇在治疗此类肿瘤方面取得了成功。

血管内皮瘤的恶性程度介于血管瘤和血管肉瘤之间，最常发生在儿童肝脏。它可以无症状生长，甚至自行消退。有时，这种肿瘤会伴有消耗性凝血病（卡萨巴赫-梅里特综合征）。在这种情况下，需要积极的手术治疗。有报道称，化疗（长春新碱、放线菌素D、环磷酰胺）和干扰素α-2a可有效治疗。如果无效，则需要肝移植。

骨外骨肉瘤的治疗策略值得特别关注。化疗对此类肿瘤的疗效尚不清楚。然而，一些作者认为，此类肿瘤的治疗应遵循软组织肉瘤的治疗原则。

如果无法完全切除肿瘤或存在转移，则必须进行放疗和化疗。采用VACA方案的总体四年生存率约为30%，无复发生存率为11%。当单发转移灶位于肺部时，则需要手术治疗。目前，我们正在持续尝试通过强化化疗和使用包括异环磷酰胺和阿霉素在内的新方案来提高这类患者的治疗效果。

复发性软组织肉瘤的治疗仍是一个悬而未决的问题。制定治疗策略时，需要考虑既往治疗、肿瘤定位以及患者自身情况。少数病例可通过完全切除肿瘤及其转移灶实现治愈。放化疗对复发性软组织肉瘤的疗效尚不明确，需要开展随机多中心研究进行评估。

预报

软组织肉瘤的预后取决于组织学类型、手术切除的完整性、有无转移、患者年龄以及特定肿瘤特有的多种因素。对于纤维肉瘤和血管外皮细胞瘤，年轻患者的预后明显较好。对于神经纤维肉瘤和脂肪肉瘤，预后取决于切除的完整性。对于平滑肌肉瘤，如果肿瘤位于胃肠道内，则预后较差。肿瘤的发生率、残留肿瘤的体积和恶性程度是血管肿瘤（血管内皮瘤、血管肉瘤、淋巴肉瘤）的决定性预后因素。对于任何肿瘤，转移的存在都是极其不利的预后因素。晚期转移是肺泡肉瘤和软组织黑色素瘤的特征，这会显著恶化预后。

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