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人工染色体有助于控制遗传性疾病
最近審查：01.07.2025
据日本干细胞研究所新闻处报道，日本鸟取大学染色体构建中心的科学家成功获取人工人类染色体，可用于基因或细胞治疗，以摆脱遗传性疾病。
担任该中心主任的押村光夫教授多年来一直在通过引入所谓的诱导性多能干细胞的人工染色体来治疗遗传性疾病领域进行认真的研究，诱导性多能干细胞是通过表达一组四种基因（转录因子）的方法从发达的体细胞中形成的。
研究人员得出结论，他提出的方法可以治疗杜氏肌营养不良症等疾病。杜氏肌营养不良症是一种危险的神经肌肉系统疾病，患者的肌肉纤维会发生改变。这种疾病的病因被认为是与一种特殊蛋白质——肌营养不良蛋白——的合成过程相关的基因突变。其症状在婴儿早期就已明显，对健康构成严重威胁。
押村教授在老鼠身上进行了实验，因为这种获取某些治疗方法、药物和医疗设备有效性的事实证据的方法最适合高质量的研究，并且不需要额外的设备，例如医疗废物处理装置、大量诊断设备和监测患者病情的手段。
实验证实，基于人工染色体的基因疗法能够有效促进小鼠肌肉组织的正常化。新方法的理念是构建一条染色体，该染色体必须以“正确”的形式（无突变）携带所需的DNA片段。然后将该染色体植入准备好的干细胞中，该干细胞作为“正确”基因的载体。之后，在培养过程中，获得新的细胞，可将其移植到受疾病损伤的器官或组织中。
专家认为，这项新技术前景广阔，因为它可以将大量DNA片段导入细胞，而无需担心现有基因组的完整性。人工染色体相较于病毒或其他载体系统的优势在于其巨大的遗传容量、在有丝分裂水平上的稳定性、对宿主基因组无害，以及能够从细胞中移除修饰的染色体。
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