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20,000 多名志愿者加入了加快痴呆症药物开发的努力

,醫學編輯
最近審查:02.07.2025
已發表: 2024-05-15 09:59

剑桥大学领导的一个研究团队已招募超过2万名志愿者参与一项旨在加速开发急需的痴呆症药物的资源项目。该资源将使大学和产业界的科学家能够招募健康受试者参与临床试验,以测试新药是否能够减缓包括记忆力在内的各种脑功能衰退,并延缓痴呆症的发作。

利用这一资源,科学家首次证明,人体中的两种重要机制——炎症和新陈代谢——在随着年龄增长而导致的大脑功能衰退中发挥着作用。

到2050年,全球预计将有1.39亿人患有痴呆症。在英国,首相于2022年启动了“芭芭拉·温莎女爵士痴呆症行动”,这是政府承诺将痴呆症研究经费增加一倍的一部分。

尽管近年来在开发减缓疾病进展的药物方面取得了进展,但两种主要的治疗方法效果不大,而且绝大多数在动物研究中有效的新方法在患者临床试验中都失败了。

这些失败的一个解释是,药物测试的对象是已经开始失忆的人——此时可能已经太晚了,无法阻止或逆转疾病。因此,迫切需要了解在疾病早期出现症状之前发生了什么,并在患者因认知问题就诊之前测试新的治疗方法。这种方法需要招募大量愿意参与认知衰退临床和实验研究的参与者。

在《自然医学》杂志上发表的一篇论文中,剑桥大学的科学家与阿尔茨海默氏症协会合作,报告了他们如何招募 21,000 名年龄在 17 至 85 岁之间的人参加国家健康与研究研究所 (NIHR) 生物资源内的基因和认知队列研究。

NIHR 生物资源中心成立于 2007 年,旨在招募对实验医学和各医学领域临床试验感兴趣的志愿者。约一半的参与者被纳入特定疾病队列,另一半则来自普通人群,并收集关于其基因和健康状况的详细信息。所有参与者均同意就未来研究事宜与他们联系。

对于“基因与认知”队列研究,研究人员结合认知测试和基因数据,以及其他健康和人口统计信息,开展了首次大规模认知变化研究。这将使团队能够招募参与者,开展认知衰退及其新疗法的研究。

例如,一家制药公司推出了一种有望减缓认知衰退的新药,它可以通过 BioResource 根据受试者的个人资料招募受试者,并邀请他们参加临床试验。通过对他们的认知表现进行基线测量,科学家可以观察该药物是否能够减缓预期的认知衰退。

剑桥大学临床神经科学系教授、该项目负责人、英国国家卫生研究院生物资源中心联合主席帕特里克·钦纳里 (Patrick Chinnery) 表示:“我们创建了一个全球独一无二的资源,招募尚未出现痴呆症迹象的人,而不是已经出现症状的人。这将使我们能够将受试者与特定的研究进行匹配,并加速开发治疗痴呆症急需的新药。”

“我们知道我们的认知功能会随着时间的推移而衰退,因此我们根据志愿者的遗传风险,预测了他们一生中不同认知功能的变化轨迹。我们还提出了一个问题:‘哪些遗传机制会导致我们的认知功能随着年龄增长而缓慢或快速衰退?’

通过这项研究,研究小组发现了两种似乎会影响认知能力随年龄增长而变化的机制,它们或许可以作为减缓认知能力下降,从而延缓痴呆症发作的潜在靶点。第一种机制是炎症,在炎症中,大脑和中枢神经系统特异性免疫细胞(称为小胶质细胞)会导致大脑逐渐衰退,从而削弱其执行关键认知功能的能力。第二种机制涉及新陈代谢——具体来说,就是碳水化合物在大脑中分解并释放能量的过程。

阿尔茨海默氏症协会研究与创新副主任理查德·奥克利博士表示:“这项由阿尔茨海默氏症协会资助的激动人心的研究,是更好地了解导致痴呆症的疾病如何开始的重要一步,并将有助于开发针对这些疾病早期阶段的新治疗方法。

“来自超过 20,000 名志愿者的数据帮助我们更好地了解参与者的基因与认知能力下降之间的关系,并为未来进一步的突破性分析做好准备。

“如今在英国出生的三分之一的人一生中会患上痴呆症,但研究终将战胜痴呆症。我们必须通过更多的资金、合作伙伴关系以及更多参与痴呆症研究的人员,尽快实现这一目标。”


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