基因疗法治疗瘫痪的新机遇
最近審查:02.07.2025

毋庸置疑,当一个人刚被诊断出肢体瘫痪时,他会有什么感受?几乎每个人都知道,神经受损后,恢复运动或感觉能力非常困难,有时甚至是不可能的。科学家们令人鼓舞:情况可能很快就会好转。
伦敦国王学院和荷兰神经科学大学的科学家已经能够恢复前肢完全瘫痪的实验动物的运动能力。
在绝大多数情况下,当脊髓结构或神经传导通路受损时,恢复功能的主要问题是受损部位瘢痕组织的形成。通常,瘢痕的形成是身体的正常保护反应。但在某些情况下,这种反应是不必要的:例如,当神经干受损时,瘢痕的形成速度比神经组织的融合速度快得多。
目前,瘫痪的主要治疗方法被认为是切除疤痕组织并预防疤痕形成。但这种治疗方法并非适用于所有情况。
正如《大脑》杂志的报道所述,在这项新研究中,科学家们试图“溶解”疤痕组织,同时监测疤痕的形成过程。为了实现目标,专家们必须迫使周围的细胞结构产生软骨素酶,这种特殊的酶能够在不损害神经组织质量的情况下破坏疤痕组织。令人惊讶的是,著名的抗菌药物强力霉素竟然在这项研究中起到了辅助作用。科学家们注意到,如果停用强力霉素或停止其作用,所有疤痕组织都会恢复生长。
经过八周的治疗,实验动物的前爪功能得以完全恢复。该研究的主要研究人员之一,艾米丽·伯恩赛德教授表示:“治疗结束时,这些啮齿动物已经能够爬行并用前爪取食糖分。我们还记录到脊髓结构活动的增加。因此,我们倾向于认为神经细胞网络形成了新的连接通路。”
研究人员并没有止步于这些成果:他们开发了一种在基因水平上启动软骨素酶产生的方法,创造了一种“基因开关”。
“我们将能够控制治疗时长,选择再生所需的最佳治疗时间。基因疗法将有助于治愈包括脊柱结构损伤在内的严重损伤——这可能只需要注射一次药物。一旦完全康复,将进行另一次注射——以关闭基因。”
当然,美中不足的是:科学家尚未获得对瘫痪患者进行大规模临床试验的许可。因此,需要等待最高科学权威部门的批准,并经过一系列审查,之后才能宣布将新方法应用于临床实践。
该信息发表在《大脑》杂志上。