治療慢性肉芽腫性疾病

慢性肉芽腫病患者的治療包括：

• 通過免疫接種預防感染並排除與可能的感染源接觸。
• 預防性使用永久磺胺和每甲氧芐啶和抗真菌劑的每天5毫克/公斤的（伊曲康唑200毫克/天。經口，但不超過400毫克/天）。
• 如果出現感染性並發症，應儘早進行抗菌和抗真菌治療，以高劑量腸胃外施用。治療的持續時間取決於疾病的嚴重程度，可以從幾週（伴有膿性淋巴結炎）到幾個月（伴有肝膿腫）。

在曲霉病的情況下，使用兩性黴素（優選脂質體）的長期治療劑量為每天1-1.5mg / kg。然而，曲霉病對兩性黴素耐藥的頻率仍然很高，此外，其安全性限制了藥物的使用。因此，近年來，越來越普遍的發現，已經表現出對免疫功能低下患者全身真菌感染的不同群體他們的活動和大量的臨床研究新的抗真菌藥 - 伏立康唑（從一批新的唑類）和卡泊芬淨（從組棘白菌素的）。在某些情況下，建議使用兩種藥物的聯合治療（例如，TSCC後表現為真菌感染）。

諾卡氏菌（Nocardia asteroides） - 高劑量TMP / SMC，無效 - 米諾環素或阿米卡星+ UTI。巴西諾卡氏菌--AMK / KL或阿米卡星+頭孢曲松。

4. 發生淺表膿腫（膿性淋巴結炎）的手術治療 - 這種方法的應用受到很大限制。對於肝和肺膿腫，在大多數情況下，使用高劑量抗生素和抗真菌藥物進行保守治療是有效的，並且手術切除通常伴隨著術後傷口的化膿和新病灶的形成。在這種情況下，可以在超聲波控制下穿刺膿腫引流。
5. 由G-CSF刺激的供體獲得的粒細胞質量的使用。
6. 使用高劑量的G-干擾素{的為50g / m成人劑量的² P / 3週次，兒童：身體表面積<0.5米²至1.5mg / kg的N / A 3週次，每週3次，體表面積> 0.5 m ² -50 mcg / m ² n / c），有些患者可降低感染表現的頻率和嚴重程度。
7. 當形成閉孔肉芽腫 - 糖皮質激素與抗菌治療。

骨髓移植/造血幹細胞

此前，骨髓移植（BMT）或慢性肉芽腫性疾病的造血幹細胞（HCT）伴隨著故障的足夠高的速率。而且往往是由於不理想的狀態移植前的病人，特別是真菌感染，這是已知的，與GVHD一起，在移植後死亡的結構的主要場所之一。然而，最近，由於有效的抗真菌的藥物庫的擴大和減少致命真菌感染，以及因發展適當的技術HCT的頻率（適用，例如，新的器官，非清髓性制度以及提高HLA分型，並在這方面， HSCT的從匹配的無關供體，更大和更有效的應用）在慢性肉芽腫性疾病，問題HCT-相關的死亡率，根據後者 他們可以解決。在許多情況下，造血幹細胞移植應被視為患者的首選療法CGD，它允許以消除其產生的根源。最好的結果是在造血幹細胞移植從HLA相合的供者相關的情況下獲得的，患者的最早年齡與預後較好（感染和GVHD的風險更小）有關。

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基因治療

目前，積極的研究正在進行中，不僅是實驗性的，而且還有臨床表現，這表明使用基因療法的基本可能性，包括X連鎖和常染色體隱性形式的慢性肉芽腫性疾病。有慢性肉芽腫病患者基因治療成功案例的首次報導。

展望

在過去的20年中，慢性肉芽腫病患者的預後明顯改善。平均預期壽命為20 - 25年，死亡率為每年2-3％。一年後出現首發症狀的患者的預後明顯優於早期發病的患兒。兒童早期的死亡率最高。最常見的死因是感染性並發症。應該指出，慢性肉芽腫性疾病是一種臨床異質性疾病，其嚴重程度差異很大。具體而言，這取決於疾病的遺傳類型：假設患者的X連鎖形式的慢性肉芽腫病的先天有一個糟糕的病人常染色體隱性遺傳形式相比，但所描述的例外。

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