如何治疗囊性纤维化？

囊性纤维化的治疗一般原则

囊性纤维化患者确诊后应立即接受治疗。药物干预的剂量取决于患者的临床表现以及实验室和仪器检查的结果。

囊性纤维化患者最好在专科中心接受治疗，并由营养师、运动治疗师、心理学家、护士和社会工作者参与。此外，还应积极让患者的父母参与治疗过程，并教会他们必要的技能来照顾患病的孩子。

囊性纤维化的治疗目标

• 确保患者享有尽可能高的生活质量。
• 预防和治疗支气管肺系统慢性感染和炎症过程的恶化。
• 提供充足的饮食和营养。

囊性纤维化治疗的基本组成部分

• 支气管树引流和治疗运动的方法。
• 食疗。
• 粘液溶解疗法。
• 抗菌治疗。
• 胰腺外分泌功能不全的替代疗法。
• 维生素疗法。
• 并发症的治疗。

支气管树引流和治疗性运动的方法

运动疗法是囊性纤维化综合治疗的重要组成部分之一。运动疗法的主要目的是清除支气管中积聚的粘稠痰液，这些痰液会阻塞支气管，并导致支气管肺部系统感染性疾病的发生。最常用的运动疗法包括以下几种：

• 体位引流；
• 胸部敲击按摩；
• 主动呼吸周期；
• 控制咳嗽。

运动疗法适用于所有新生儿和出生后头几个月患有囊性纤维化的儿童。对于婴儿，通常使用被动运动疗法，包括：

• 改善肺部粘液排出的姿势；
• 接触呼吸；
• 轻度振动和抚摸按摩；
• 球类练习。

某些方法的有效性取决于囊性纤维化患者的个体特征。患儿年龄越小，应更多地使用被动引流方法。新生儿仅接受叩诊和胸外按压。随着患儿成长，应逐渐引入更多主动引流方法，并教会患者控制咳嗽的技巧。

定期运动疗法可以让你：

• 有效治疗和预防慢性支气管肺部疾病的恶化；
• 养成正确的呼吸习惯；
• 训练呼吸肌；
• 改善肺通气；
• 改善孩子的情绪状态。

从幼儿期开始，就有必要鼓励患者进行任何与长期中等强度负荷相关的动态运动，尤其是户外活动。体育锻炼有助于清除支气管中的粘稠痰液，并增强呼吸肌。一些锻炼可以增强胸肌力量并矫正姿势。定期体育锻炼可以改善病童的健康状况，并促进与同龄人的沟通。在极少数情况下，患者的病情严重程度使其完全无法进行体育锻炼。

患有囊性纤维化的儿童不应从事特别容易造成创伤的运动（举重、足球、曲棍球等），因为与受伤恢复相关的长期身体活动限制会对肺的引流功能产生不利影响。

饮食疗法

囊性纤维化患者的饮食应尽可能接近正常：饮食中应包含充足的蛋白质，脂肪和其他食物不应受到限制。囊性纤维化患者每日饮食的能量值应为同龄健康儿童推荐能量值的120-150%，其中脂肪占总能量需求的35-45%，蛋白质占15%，碳水化合物占45-50%。饮食中脂肪比例的增加是为了弥补脂肪泻的不足。

补充营养适用于体重不足10%以上的儿童和体重指数（BMI）低于18.5 kg/m²的成人^。年龄较大的儿童和成人应额外摄入高热量产品，例如奶昔或高糖饮料。如无特殊需要，不应开具即食膳食补充剂。补充营养应按照以下方案开具：

• 1-2岁儿童每天额外给予200千卡；
• 3-5岁——400千卡/天；
• 6-11岁——600千卡/天：
• 12岁以上——800千卡/天。

如果饮食疗法3个月（成人6个月）无效，或儿童体重下降>15%，成人体重下降>20%（在已进行最佳酶替代疗法并消除所有可能的心理压力的前提下），则可采用管饲（通过鼻胃管、空肠造口术或胃造口术）。只有在重症病例中才需要转为部分或完全肠外营养。

囊性纤维化的粘液溶解疗法

当出现支气管阻塞症状时，除运动疗法外，还应使用黏液溶解药物和支气管扩张剂。早期使用阿尔法多诺酶是合理的，它具有显著的黏液溶解和抗炎作用，并可降低支气管肺泡液中炎症标志物（中性粒细胞弹性蛋白酶，IL-8）的浓度。从出生后几个月起，可吸入0.9%氯化钠溶液进行黏液溶解治疗。

黏液溶解药物可降低支气管分泌物的黏稠度，有效清除黏液纤毛，防止黏液凝块形成和细支气管阻塞。黏液溶解药物吸入给药时，对呼吸道黏膜和支气管黏液流变性的影响最为显著。

最有效的药物和给药方案

• 氨溴索应以每天每公斤体重1-2毫克的剂量口服，分2-3次服用，或以每天每公斤体重3-5毫克的剂量静脉注射。
• 乙酰半胱氨酸口服，每日每公斤体重30毫克，分2-3次服用，或静脉注射，每日每公斤患者体重30毫克，分2-3次注射，或吸入20%溶液，每次2-5毫升，每日3-4次。
• 多纳酶阿尔法通过雾化器吸入，每日一次，每次 2.5 毫克。

定期使用阿尔法多诺酶，可降低支气管肺系统慢性感染和炎症过程的发作频率和严重程度，并降低肺组织被金黄色葡萄球菌和铜绿假单胞菌污染的程度。对于5岁以下儿童，阿尔法多诺酶仅需严格遵循正确的面罩吸入方法方可有效。

黏液溶解剂的使用应与加速支气管黏液和痰液从呼吸道排出的药物和方法相结合。为了恢复和改善黏液纤毛清除功能，加速支气管黏液的清除，可使用各种支气管树引流方法和治疗性运动。

抗菌治疗

最近，建议对囊性纤维化进行抗菌治疗：

• 当支气管肺系统感染和炎症过程加剧的最初迹象出现时开始；
• 在足够长的时间内完成；
• 出于预防目的而开处方。

这种策略使我们能够预防或减缓慢性下呼吸道感染的发展速度和肺组织变化的进展。

治疗囊性纤维化的抗菌药物必须以高剂量单次和每日给药，这是由于该疾病的一些特点：

• 由于全身和肾脏清除率高，肝脏代谢加速，囊性纤维化患者血清中抗菌药物的浓度相对较低；
• 致病微生物位于支气管内，再加上大多数抗菌药物在痰液中积聚的能力较差，导致无法在感染部位产生活性物质的杀菌浓度；
• 对多种抗菌药物具有耐药性的微生物菌株（多耐药性微生物群）越来越多地被发现。

抗菌药物的选择取决于囊性纤维化患者痰液中分离出的微生物类型及其对抗菌药物的敏感性、患者的病情和并发症的存在。

痰液中检测到金黄色葡萄球菌时进行抗菌治疗

痰液中检测到金黄色葡萄球菌，我们可以断言，支气管肺部感染和炎症过程的加剧是由此类微生物引起的。针对金黄色葡萄球菌的预防性抗菌药物疗程应至少每年1-2次。有时，疾病的进展需要非常频繁地重复疗程，且疗程间隔时间较短。遗憾的是，并非所有专家都认可对囊性纤维化患者进行预防性抗菌药物疗程的合理性。

对于轻度发作的预防和治疗，以下药物和方案最有效：

阿奇霉素每天口服一次，连续服用3-5天，剂量如下：

• 6个月以上的儿童-10毫克/千克儿童体重;
• 体重15-25公斤的儿童 - 200毫克;
• 体重26-35公斤的儿童 - 300毫克;
• 体重36-45公斤的儿童 - 400毫克;
• 成人 - 500 毫克。

阿莫西林口服3-5天，剂量如下：

• 儿童——每天每公斤儿童体重50-100毫克，分3-4次服用；
• 成人-每次1.0克，每日4次。

克拉霉素口服3-5天，剂量如下：

• 体重<8公斤的儿童——每次7.5毫克/公斤儿童体重，每日2次；
• 1-2岁儿童——每天2次，每次62.5毫克：
• 3-6岁儿童-125毫克，
• 7-9岁儿童-187.5毫克，每日2次;
• 10岁以上的儿童-每天2次，每次250毫克;
• 成人——每次500毫克，每日2次。

克林霉素口服3-5天，剂量如下：

• 儿童——每天每公斤儿童体重20-30毫克，分3-4次服用；
• 成人——每次600毫克，每日4次。

复方新诺明每日口服2次，连续服用3-5天，剂量如下：

• 6周 - 5个月的儿童 - 120毫克;
• 6个月 - 5岁儿童 - 240毫克;
• 6-12岁儿童 - 480毫克;
• 成人 - 960毫克。

苯唑西林口服3-5天，剂量如下：

• 儿童——每天按儿童体重每公斤100毫克，分4次服用；
• 成人 - 每次2.0克，每日3-4次。

利福平口服3-5天，剂量如下：

• 儿童-每天10-20毫克/千克儿童体重，分1-2次服用；
• 成人 - 每天 0.6-1.2 克，分 2-4 次服用。

氟氯西林口服，50-100 mg/kg/天，分3-4次服用，持续3-5天（儿童）；1.0 g，每天4次，服用3-5天（成人）。

夫西地酸口服3-5天，剂量如下：

• 儿童-每天3次，按体重40-60毫克/公斤；
• 成人-每次0.75克，每日3次。

头孢克洛口服3-5天，每天3次，剂量如下：

• 1岁以下儿童 - 125毫克;
• 1-7岁儿童 - 250毫克;
• 7岁以上儿童和成人 - 500毫克。

头孢克肟口服1-2次，连服3-5天，每次剂量如下：

• 6个月 - 1岁儿童 - 75毫克/天;
• 1-4岁儿童-100毫克/天;
• 5-10岁儿童-200毫克/天;
• 11-12岁儿童-300毫克/天;
• 成人-400毫克/天。

红霉素口服3-5天，剂量如下：

• 儿童——每天每公斤儿童体重30-50毫克，分为2-4次服用；
• 成人-每次1.0克，每日2次。

当支气管肺系统慢性感染和炎症过程严重加剧时，以下药物和剂量方案最为有效。

万古霉素静脉注射14天，给药速率为：

• 儿童——每天每公斤儿童体重40毫克，总剂量分为4次给药；
• 成人-每次1.0克，每日2-4次。

头孢唑林通过静脉或肌肉注射给药，持续 14 天，给药速率为：

• 儿童——每天每公斤体重50-100毫克，将总剂量分为3-4次给药；
• 成人-4.0克/天，总剂量分为4次服用。

头孢曲松以静脉或肌肉注射的方式给药，持续 14 天，给药速率为：

• 儿童——每天每公斤儿童体重50-80毫克，总剂量分为3-4次给药；
• 成人-4.0克/天，总剂量分为4次服用。

头孢呋辛通过静脉或肌肉注射给药，持续 14 天，给药速率为：

• 儿童——每天每公斤体重30-100毫克，将总剂量分为3-4次给药；
• 成人——每次750毫克，每日3-4次。

氟氯西林静脉注射 100 mg/kg/天，分 3-4 次，共 14 天（儿童）；1.0-2.0 g，每天 4 次，共 14 天（成人）。

当患者感染耐甲氧西林金黄色葡萄球菌而导致支气管肺系统感染和炎症过程加剧时，可使用万古霉素。

痰中检测到流感嗜血杆菌时的抗菌治疗使用抗流感嗜血杆菌的抗菌药物进行抗菌治疗，用于预防（在急性呼吸道病毒感染中，在痰中检测到这种微生物）和治疗由流感嗜血杆菌引起的支气管肺部慢性感染和炎症过程的恶化。标准抗菌疗程为14天。最常用的药物是阿奇霉素、阿莫西林、克拉霉素、复方新诺明、头孢克洛、头孢克肟。如果支气管肺部感染和炎症过程恶化的迹象持续存在，并且再次检测到流感嗜血杆菌，则应静脉注射抗菌药物（头孢曲松、头孢呋辛）。

当痰中检测到铜绿假单胞菌时进行抗菌治疗当痰中检测到铜绿假单胞菌时，需要开具抗菌药物的指征：

• 加剧支气管肺系统的慢性感染和炎症过程；
• 预防慢性感染的发展（在首次分离出铜绿假单胞菌时没有恶化迹象的患者中）和支气管肺系统感染和炎症过程的进展（在下呼吸道被铜绿假单胞菌慢性定植的患者中）。

如果病情恶化，应首先在医院静脉注射抗菌药物进行抗菌治疗。如果临床疗效良好，可在门诊继续治疗。抗菌治疗疗程不应少于14天。

以下药物和疗法对于根除铜绿假单胞菌最有效。

阿洛西林通过静脉注射给药，将每日剂量分为 3-4 次给药，计算方法如下：

• 儿童——每天每公斤体重300毫克；
• 成人——15克/天。

阿米卡星以静脉注射的速率给药：

• 儿童——每天一次，按儿童体重30-35毫克/公斤计算；
• 成人——每次350-450毫克，每日2次。

庆大霉素。

• 它以静脉注射的形式使用，每天注射一次，注射速率为：
  • 儿童-8-12毫克/公斤儿童体重;
  • 成人-10毫克/千克患者体重。
• 每天吸入 2 次，吸入速率为：
  • 5岁以下儿童 - 40毫克;
  • 5-10岁儿童 - 80毫克;
  • 10岁以上儿童和成人 - 160毫克。

粘菌素。

• 它以静脉注射的形式使用，将总剂量分成3次注射，计算方法如下：
  • 儿童——每天每公斤儿童体重50,000 IU；
  • 成人——2,000,000 IU。
• 每天吸入 2 次，吸入速率为：
  • 婴儿——500,000 IU；
  • 1-10岁儿童——1,000,000 IU；
  • 10岁以上儿童和成人——每人2,000,000 IU。

美罗培南通过静脉给药，将总剂量分为 3 次给药，计算方法如下：

• 儿童——每天每公斤儿童体重60-120毫克；
• 成人 - 3-6克/天。

哌拉西林通过静脉注射给药，将总剂量分为 3 次注射，计算方法如下：

• 儿童-每天每公斤体重200-300毫克；
• 成人——12.0-16.0克/天。

哌拉西林与他唑巴坦通过静脉注射给药，将总剂量分为 3 次注射，计算方法如下：

• 儿童——每天每公斤儿童体重90毫克；
• 成人 - 2.25-4.5克/天。

妥布霉素。

• 它以静脉注射的形式使用，每天注射一次，注射速率为：
  • 儿童-每天每公斤儿童体重8.0-12.0毫克；
  • 成人-每天10毫克/千克患者体重。
• 每天吸入 2 次，吸入速率为：
  • 5岁以下儿童-40毫克，
  • 5-10岁儿童-80毫克：
  • 10岁以上儿童和成人 - 160毫克。

头孢吡肟通过静脉注射给药，将总剂量分为 3 次给药，计算方法如下：

• 儿童——每天每公斤儿童体重150毫克；
• 成人——6.0克/天。

头孢他啶。

• o 以静脉注射形式使用，将总剂量分为 2 次注射，计算方法如下：
  • 儿童-150-300毫克/公斤儿童体重;
  • 成人——6-9克/天。
• 每天吸入1.0-2.0克，每日2次。

环丙沙星。

• 口服，将每日剂量分为 2 次，计算方法如下：
  • 儿童——每天每公斤儿童体重15-40毫克；
  • 成人 - 1.5-2.0克/天。
• 它通过静脉注射给药，将总剂量分为 2 次注射，计算方法如下：
  • 儿童——每天每公斤儿童体重10毫克；
  • 成人-400毫克/天。

同时使用2-3种不同类别的抗菌药物，可防止铜绿假单胞菌产生耐药性，并有助于达到最佳临床疗效。通常使用氨基糖苷类抗生素与第三代至第四代头孢菌素的组合。建议定期更换对铜绿假单胞菌有效的抗生素组合。需要注意的是，实验室测定的微生物对抗生素的敏感性并不总是与临床对治疗的反应完全一致。

建议在首次给药后48小时内测定氨基糖苷类药物的血药浓度。使用高剂量氨基糖苷类药物时，应每周重复1-2次血药浓度测定。氨基糖苷类抗菌药物之所以特别受关注，还因为它们能够恢复囊性纤维化跨膜传导调节基因某些突变中缺陷蛋白的功能。

直到最近，气雾剂形式的抗菌药物才仅作为主要肠内和肠外抗菌疗法的补充。应当注意，这种给药方法实际上是全身给药的一种替代方法，因为它可以在感染灶处快速达到所需的抗菌剂浓度，同时最大限度地降低药物产生全身毒性作用的风险。同时，实验数据表明，所用抗生素只有 6-10% 到达肺部远端，因此，增加吸入抗生素的剂量不仅对患者安全，而且对于实现最佳治疗效果也是可取的。吸入抗生素时，应使用喷射雾化器，以及特殊药物及其剂型（Tobi、Bramitob）。

预防性抗生素疗法可延长下呼吸道慢性铜绿假单胞菌感染患者的预期寿命。同时，预防性抗生素疗法对降低微生物菌株的耐药性几乎没有作用，只有及时更换药物才能奏效。遗憾的是，此类疗法费用较高，因此，只有在FVD（犬血管性血友病）病情逐渐恶化时才需要实施。

抗菌疗法广泛应用于门诊（家中），因为这种方法具有显著的优势：

• 没有交叉感染和重复感染的风险；
• 消除因住院而引起的心理情绪问题；
• 经济可行性。

为了评估在家中进行抗菌治疗的可能性，需要考虑：

• 孩子的状况；
• 家庭居住地点和条件；
• 患者可以不断咨询专家；家人可以为患者提供适当的护理；
• 患儿家长的沟通能力和教育水平。针对下呼吸道铜绿假单胞菌慢性定植进行预防性抗菌治疗的基本原则；
• 每3个月进行一次2周的抗菌治疗，采用静脉注射抗菌药物的途径；
• 需要联合服用2-3种抗菌药物，同时考虑到微生物群的敏感性；
• 持续吸入使用抗菌药物。

对于支气管肺系统感染和炎症过程频繁加重的情况，应将抗菌治疗的疗程延长至3周，采用静脉给药途径，和（或）缩短疗程间隔，和（或）在疗程间口服环丙沙星。

如果痰液培养出铜绿假单胞菌：

• 首次播种时，需要以1,000,000 IU每天2次的速度吸入粘菌素3周，同时以每天25-50mg / kg患者体重的速度口服环丙沙星，将总剂量分成2次;
• 重新接种时，需要以每天2次2,000,000 IU的剂量吸入粘菌素，持续3周，同时以每天25-50 mg / kg患者体重的剂量口服环丙沙星，将总剂量分为2次服用;
• 如果 6 个月内感染超过 3 次，则应以 2,000,000 IU 每日 2 次吸入粘菌素，持续 12 周，同时以 25-50 mg/kg 患者体重/天的比例口服环丙沙星，将总剂量分为 2 次服用。

如果在数月的细菌学检查结果为阴性后在痰中检测到铜绿假单胞菌，则先前已通过静脉给药途径接受过抗菌治疗的患者应每天两次吸入2,000,000 IU的粘菌素，持续12周，同时口服环丙沙星，剂量为每天25-50毫克/千克患者体重，将总剂量分为2次服用。

痰中检测到洋葱伯克霍尔德杆菌时进行抗菌治疗

痰液中检测到洋葱伯克霍尔德菌的患者应与其他囊性纤维化患者隔离，因为由于该病原体对大多数抗菌药物具有耐药性，因此无法预测洋葱伯克霍尔德菌感染的严重和快速发展病例。

如果病情轻度恶化，以下药物和疗法最有效：

12岁以上儿童及成人应口服强力霉素100～200毫克，每日1次，连续14天。

复方新诺明每日口服2次，连续服用14天，剂量如下：

• 6周 - 5个月的儿童 - 120毫克； 6个月 - 5岁的儿童- 240毫克；
• 6-12岁儿童 - 480毫克;
• 成人 - 960毫克。

氯霉素口服，剂量为患者体重25mg/kg，每日4次，连续14天。

头孢他啶以吸入形式使用，每次1.0-2.0克，每天2次，持续14天。

当洋葱伯克霍尔德菌引起的支气管肺系统感染和炎症过程严重加剧时，需要联合服用2或3种抗菌药物（氟喹诺酮类、第3-4代头孢菌素、卡巴培南类、氯霉素）。

头孢他啶与环丙沙星静脉注射14天，将每日剂量分为2次给药，计算方法如下：

• 儿童——头孢他啶每天150-300毫克/公斤儿童体重，环丙沙星每天10毫克/公斤儿童体重；
• 成人 - 头孢他啶 6-9 克/天和环丙沙星 400 毫克/天。

美罗培南静脉给药14天，将总剂量分为3次给药，计算方法如下：

• 儿童——每天每公斤儿童体重60-120毫克；
• 成人 - 3-6克/天。

氯霉素口服，剂量为患者体重25mg/kg，每日4次，连续14天。

如果由其他微生物引起病情加重，则根据抗菌谱数据选择抗菌药物组合和治疗方案，或开具传统上对这些感染形式有效的药物。

抗炎治疗

针对下呼吸道慢性铜绿假单胞菌定植的抗菌治疗仅导致临床症状改善和微生物污染程度降低，但不能抑制患者机体过度的免疫反应，从而阻碍感染的根除。

长期小剂量全身性糖皮质激素不仅有助于稳定患者病情，还能改善功能和临床指标。通常情况下，泼尼松龙用于维持治疗，每日剂量为0.3-0.5毫克/公斤体重。该药物应隔日口服（持续服用）。使用吸入式糖皮质激素时，副作用出现得更慢，且用量较少。

非甾体类抗炎药 (NSAID) 具有相当显著的抗炎作用，但长期使用常会导致严重的并发症。本文探讨了选择性抑制环氧合酶-2的NSAID在囊性纤维化中长期使用的可能性，但其抗炎活性低于早期类似物。

大环内酯类药物不仅具有抗菌作用，还具有抗炎和免疫调节作用。长期使用这些药物可以减缓囊性纤维化患者支气管肺系统的慢性感染和炎症过程的进展。以下药物应作为基础治疗的补充：

• 铜绿假单胞菌在下呼吸道的慢性定植；
• 具有低 FVD 值。

以下药物和疗法最有效：

• 阿奇霉素口服剂量为 250 毫克/天，每周 2 次，持续 6 个月或更长时间。
• 克拉霉素口服剂量为 250 毫克/天，每隔一天服用一次，持续 6 个月或更长时间。

胰腺外分泌功能不全的替代疗法

所有囊性纤维化新生儿，若出现肠道综合征的临床表现（49%）或粪便中弹性蛋白酶-1浓度较低，均应接受微球胰酶替代疗法。替代疗法期间，需监测以下情况：

• 共同计划指标；排便频率和性质；
• 患者每月体重增加和生长动态。

为了恢复足够的脂肪吸收，应使用高效的胰腺酶。在大多数情况下，这种应用可以弥补脂肪泻并减少体重不足，而无需使用专门的生物活性食品补充剂。

衡量治疗是否充分以及患者病情是否得到有效补偿的重要指标之一是体重增长动态（儿童）和BMI（成人）。体重不足是由于以下因素造成的：

• 胰腺外分泌功能不足引起的脂肪和蛋白质的消化和吸收障碍；
• 患者感觉不适时食物摄入不足；
• 能量利用率相对较高，这是由于呼吸器官的负荷增加所致；
• 肺部慢性感染和炎症过程，经常恶化。

当体重不足消除后，疾病的整体预后会显著改善。患者会变得更加活跃，有运动意愿，食欲也会改善。

如果囊性纤维化患者出现吸收不良综合征，应开具现代胰酶制剂。在医疗实践中广泛使用的现代酶替代疗法制剂是含有胰酶的微粒或微球（制剂剂量通常以脂肪酶活性——作用单位 (AU) 表示），包衣后装入明胶胶囊中。此类剂型仅在十二指肠的碱性环境中溶解，而不会在胃的酸性环境中被破坏，从而确保制剂的最大疗效。

酶应与餐食一起服用，有两种可能的选择：

• 饭前立即服用全部剂量的药物；
• 总剂量预先分为两部分 - 一部分在饭前服用，另一部分在第一道菜和第二道菜之间服用。

胰腺酶不应餐后服用。胶囊中含有小颗粒包衣微粒或微球，可打开胶囊，内容物与少量食物同时服用。如果囊性纤维化患者年龄足够大，可以整粒吞服，无需打开。用于替代治疗外分泌性胰腺功能不全的酶制剂剂量应根据个体情况选择。在选择用于治疗囊性纤维化的微球胰腺酶剂量时，建议遵循以下建议：

• 婴儿每100-150毫升牛奶应摄入约4000 IU；
• 对于一岁以上的儿童：
• 每天2000-6000单位/公斤儿童体重；
• 主餐前（或餐中）每公斤儿童体重500-1000单位；
• 在额外进餐前（或进餐期间）按儿童体重 250-500 U/kg 计算。

胃液或胰液酸度升高可能导致酶替代疗法无效（餐时服用的药物剂量超过3000单位/公斤体重无效）。在这种情况下，微粒或微球的外壳无法在十二指肠和小肠的酸性环境中溶解，导致酶无法发挥作用。在这种情况下，应长期服用抑制胃粘膜盐酸分泌的药物：组胺H2受体拮抗剂或质子泵_抑制剂。

遗憾的是，现代药物疗法无法完全消除囊性纤维化引起的胰腺功能不全症状；如果脂肪泻持续存在，持续增加酶剂量是不恰当的，甚至是危险的。如果酶替代疗法无效，且明显的吸收不良综合征临床症状持续存在很长时间，则需要进行全面的额外检查。

除了服用胰腺酶制剂外，还需持续服用脂溶性维生素（A、D、E 和 K）。囊性纤维化患者若不服用维生素，常会出现维生素 A 缺乏症。血浆维生素 E 水平低下可能在很长一段时间内不会出现临床症状。当患者出现肝损伤症状或长期服用抗菌药物时，应考虑给予维生素 K。在为囊性纤维化患者选择脂溶性维生素的每日剂量时，应考虑到其剂量应超过标准年龄剂量的 2 倍或更多。

囊性纤维化患者的脂溶性维生素每日推荐摄入量

维他命	年龄	每日剂量
一个	-	5000-10000单位
D	-	400-800单位
埃	0-6个月 6-12个月 1-4岁 4-10岁 10年	25毫克 50毫克 100毫克 100-200毫克 200-400毫克
到	0-1岁 一岁多了	2-5毫克 5-10毫克

基因治疗

基因疗法在囊性纤维化中的应用研究正在进行中。含有囊性纤维化跨膜传导调节器完整基因的载体已被开发。遗憾的是，在研究这些药物的给药过程中出现了剂量依赖性的炎症和免疫副作用。这些治疗方法可能还需要5到10年才能真正应用于实际。

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